{"doc_desc":{"title":"Exp\u00e9rience Patient des Parcours Mucoviscidose (ExPaParM-ACTION)","idno":"IE0276","producers":[{"name":"Service des enqu\u00eates et des sondages, Ined, Institut national d'\u00e9tudes d\u00e9mographiques","abbreviation":"Ined","affiliation":"","role":""}],"prod_date":"2026-02-09","version_statement":{"version":"Version 1.0 (2025-12-30)","version_date":"2026-02-09"}},"study_desc":{"title_statement":{"idno":"IE0276","title":"Exp\u00e9rience Patient des Parcours Mucoviscidose (ExPaParM-ACTION)","alt_title":"ExPaParM-ACTION","translated_title":"Patient experience of the Cystic Fibrosis care pathways"},"authoring_entity":[{"name":"BELLIS Gil","affiliation":"Ined"},{"name":"LOMBRAIL Pierre","affiliation":"Laboratoire Educations et Pratiques de Sant\u00e9, LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)"},{"name":"POUGHEON BERTRAND Dominique","affiliation":"Laboratoire Educations et Pratiques de Sant\u00e9, LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)"}],"oth_id":[{"name":"JAUTROU Henri","affiliation":"Ined","email":"","role":"Exploitation de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"TAILLANDIER Lou","affiliation":"Ined","email":"","role":"Mise en forme et maquettage du questionnaire, Exploitation de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"QUITTERIE Reynaud","affiliation":"CRCM (Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares) de Lyon","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"DUPERRAY Isabelle","affiliation":"CRCM (Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares) de Lyon","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"DANNER-BOUCHER Isabelle","affiliation":"Unit\u00e9 de Transplantation Thoracique (UTT), CHU de Nantes","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"PERRIN Amelie","affiliation":"Unit\u00e9 de Transplantation Thoracique (UTT), CHU de Nantes","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"CORMERAIS Sophie","affiliation":"Unit\u00e9 de Transplantation Thoracique (UTT), CHU de Nantes","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"GABSI Asma","affiliation":"CRCM (Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares) de Versailles","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"NIDBOUHOU Delphine","affiliation":"CRCM (Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares) de Versailles","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"GABORIT Marie","affiliation":"Vaincre La Mucoviscidose","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"LOMPAS Oksana","affiliation":"Vaincre La Mucoviscidose","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"SENECAL Nathalie","affiliation":"Vaincre La Mucoviscidose","email":"","role":"Conception, test et mise en \u0153uvre de l\u2019un des questionnaires"},{"name":"MATHIEU Marion","affiliation":"Association \u00ab Tous chercheurs \u00bb","email":"","role":"Coordination des \u00e9quipes via le groupe national (Tiers veilleur)"},{"name":"CONESA Magali","affiliation":"Vaincre La Mucoviscidose","email":"","role":"Coordination des \u00e9quipes via le groupe national (Tiers veilleur)"},{"name":"GIRARD Florent","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"FRENOD C\u00e9cile","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate et coordination des \u00e9quipes via le groupe national"},{"name":"DEVORET St\u00e9phane","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"DURAND Alexandrine","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate et coordination des \u00e9quipes via le groupe national"},{"name":"GIRARD Florent","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"HEYMES-ROYER Christine","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate et coordination des \u00e9quipes via le groupe national"},{"name":"LE BRETON Nicolas","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate et coordination des \u00e9quipes via le groupe national"},{"name":"ORY Philippe","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate et coordination des \u00e9quipes via le groupe national"},{"name":"RUFFIER Estelle","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"SURAULT Antoine","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate"},{"name":"SZYMKOWIAK Val\u00e9rie","affiliation":"Patients partenaires du LEPS (Universit\u00e9 de Paris \/ UR3412)","email":"","role":"Conception de l\u2019un des questionnaires de l\u2019enqu\u00eate"}],"production_statement":{"producers":[{"name":"Vaincre la Mucoviscidose","affiliation":"","role":"Ma\u00eetrise d'ouvrage et suivi et coordination des enqu\u00eates nationales"},{"name":"Institut national d'\u00e9tudes d\u00e9mographiques","affiliation":"","role":"Ma\u00eetrise d'\u0153uvre"},{"name":"CRCM (Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares) de Lyon","affiliation":"","role":"Suivi et coordination de l\u2019enqu\u00eate r\u00e9gionale de Lyon"},{"name":"Unit\u00e9 de Transplantation Thoracique (UTT), CHU de Nantes","affiliation":"","role":"Suivi et coordination de l\u2019enqu\u00eate r\u00e9gionale de Nantes"},{"name":"CRCM (Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares) de Versailles","affiliation":"","role":"Suivi et coordination de l\u2019enqu\u00eate r\u00e9gionale de Versailles"}],"prod_date":"2026","funding_agencies":[{"name":"Agence nationale de la recherche","abbreviation":"","role":""},{"name":"Agence de la biom\u00e9decine","abbreviation":"","role":""}],"grant_no":"SAPS-RA-RP1 2022 24GREFFE002"},"distribution_statement":{"distributors":[{"name":"Institut national d'\u00e9tudes d\u00e9mographiques","abbreviation":"Progedo-Ined","affiliation":"","uri":"https:\/\/www.ined.fr\/"}],"distribution_date":"2026-01-08"},"holdings":[{"text":"","location":"","callno":"","uri":"https:\/\/data.ined.fr\/index.php\/catalog\/326"}],"study_info":{"keywords":[{"keyword":"CHILD CARE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/8e11d327-3cac-481c-93ae-70362fd5998b"},{"keyword":"CONDITIONS DE VIE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/elsst.cessda.eu\/id\/4\/d0bd164b-5a1d-452c-b0a3-725b321f597d"},{"keyword":"DROITS \u00c9CONOMIQUES, SOCIAUX ET CULTURELS","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/1adc7440-8a31-49f8-982a-3aedbd99f42b"},{"keyword":"HISTOIRE M\u00c9DICALE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/elsst.cessda.eu\/id\/4\/4cb8c998-46e1-4da9-ba49-c194e24f0223"},{"keyword":"MALADIES CHRONIQUES","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/elsst.cessda.eu\/id\/4\/0ea5640f-09ba-4074-a5af-d7827025469c"},{"keyword":"MODE DE VIE ET SANT\u00c9","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/79494220-f29e-49ad-917e-a546892af51e"},{"keyword":"P\u00c9DIATRIE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/99a8707e-6fa3-4ccb-ae84-d1093e213d30"},{"keyword":"SANTE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/elsst.cessda.eu\/id\/91c1b36f-85ff-4345-9678-86a4950fe57a"},{"keyword":"SOINS AUX PERSONNES \u00c0 CHARGE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/704a71f2-2f18-4a0a-8b24-5d75acf5f4c6"},{"keyword":"SOINS M\u00c9DICAUX","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/elsst.cessda.eu\/id\/4\/17d374f5-a930-4a1a-869a-12a748283d94"},{"keyword":"TRAITEMENT TH\u00c9RAPEUTIQUE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/a48482f9-14f9-415f-aa2e-c185b2c68a2b"},{"keyword":"TRANSPLANTATION D\u2019ORGANE","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/thesauri.cessda.eu\/elsst-5\/en\/page\/db973ce4-a562-494a-8866-cf58acf018ff"},{"keyword":"\u00c9TAT DE SANT\u00c9","vocab":"ELSST","uri":"https:\/\/elsst.cessda.eu\/id\/4\/cf5b81c0-c4ee-4ddf-a175-8ffb3ff6c24e"}],"topics":[{"topic":"3. Esp\u00e9rance de vie, Mortalit\u00e9, Sant\u00e9","vocab":"Ined","uri":"https:\/\/data.ined.fr\/index.php\/catalog\/"},{"topic":"Maladies, troubles sp\u00e9cifiques et conditions m\u00e9dicales","vocab":"CESSDA Topic Classification","uri":"https:\/\/vocabularies.cessda.eu\/vocabulary\/TopicClassification_[CODE]?v=4.2.2"},{"topic":"M\u00e9dicaments et traitements","vocab":"CESSDA Topic Classification","uri":"https:\/\/vocabularies.cessda.eu\/vocabulary\/TopicClassification_[CODE]?v=4.2.2"},{"topic":"Sant\u00e9 publique","vocab":"CESSDA Topic Classification","uri":"https:\/\/vocabularies.cessda.eu\/vocabulary\/TopicClassification_[CODE]?v=4.2.2"},{"topic":"Services et politiques de soins","vocab":"CESSDA Topic Classification","uri":"https:\/\/vocabularies.cessda.eu\/vocabulary\/TopicClassification_[CODE]?v=4.2.2"},{"topic":"Signes et sympt\u00f4mes ; conditions pathologiques","vocab":"CESSDA Topic Classification","uri":"https:\/\/vocabularies.cessda.eu\/vocabulary\/TopicClassification_[CODE]?v=4.2.2"}],"abstract":"L\u2019enqu\u00eate ExPaParM-ACTION recueille l\u2019Exp\u00e9rience Patient li\u00e9e \u00e0 quatre types de parcours de soins \u00ab mucoviscidose \u00bb, dans l\u2019objectif de les am\u00e9liorer. Elle englobe \u00e9galement deux pathologies dont le parcours de soin comprend une transplantation pulmonaire : l\u2019emphys\u00e8me-BPCO et la fibrose pulmonaire. Le recueil s\u2019effectue via des questionnaires \u00e9lectroniques, auto-administr\u00e9s et diffus\u00e9s \u00e0 deux \u00e9chelles g\u00e9ographiques (l\u2019une r\u00e9gionale, circonscrite \u00e0 des centres hospitaliers sp\u00e9cialis\u00e9s, et l\u2019autre nationale). \nL\u2019enjeu est \u00e9galement de tester l\u2019adaptation d\u2019une base de questions pr\u00e9-existante (ExPaParM), sp\u00e9cifique \u00e0 l\u2019Exp\u00e9rience Patient et couvrant l\u2019int\u00e9gralit\u00e9 du parcours de soins \u00ab mucoviscidose \u00bb. Six questionnaires ont ainsi \u00e9t\u00e9 construits \u00e0 partir de cette base, et l\u2019ont aliment\u00e9e en retour (cr\u00e9ation de nouveaux items et modules). L\u2019objectif est double : anticiper les contraintes li\u00e9es au r\u00e9-emploi de cette base g\u00e9n\u00e9rique (destin\u00e9e \u00e0 \u00eatre un outil de support pour d\u2019autres recherches), et exp\u00e9rimenter la gestion\/structuration de la base de r\u00e9f\u00e9rence ExPaParM. \nCette enqu\u00eate, volet op\u00e9rationnel d\u2019une recherche plus large (qui s\u2019inscrit dans une d\u00e9marche de recherche-action), rel\u00e8ve d\u2019une recherche participative impliquant des patients (ou des parents d\u2019au moins un patient mineur) et des soignants (pneumologues, infirmi\u00e8res en pratiques avanc\u00e9es, infirmi\u00e8res coordinatrices en \u00e9ducation th\u00e9rapeutique [ETP]). Le partenariat inclut l\u2019association VLM (Vaincre La Mucoviscidose), trois CRCM (Centres de ressources et de comp\u00e9tences de la mucoviscidose), l\u2019Ined (Institut national d'\u00e9tudes d\u00e9mographiques), et un tiers-veilleur (association \u00ab Tous chercheurs \u00bb).\nLes six questionnaires d\u00e9finis par cette enqu\u00eate ont g\u00e9n\u00e9r\u00e9 des effectifs de r\u00e9pondants compris entre 33 et 304 r\u00e9pondants. L\u2019approche semi-directive des questionnaires offre la possibilit\u00e9 d\u2019affiner le recueil de l\u2019Exp\u00e9rience Patient.","time_periods":[{"start":"2024-01-12","end":"2024-12-12","cycle":""}],"coll_dates":[{"start":"2024-05-02","end":"2024-07-16","cycle":"Questionnaire lyonnais"},{"start":"2024-06-21","end":"2024-10-02","cycle":"Questionnaire versaillais"},{"start":"2024-01-12","end":"2024-10-02","cycle":"Questionnaire nantais"},{"start":"2024-05-16","end":"2024-12-12","cycle":"Questionnaires nationaux"}],"nation":[{"name":"France","abbreviation":"FR"}],"geog_coverage":"- R\u00e9gions parisienne \/ lyonnaise \/ nantaise.\n- France (m\u00e9tropolitaine et outre-mer), via les r\u00e9seaux sociaux de l\u2019association VLM (Vaincre La Mucoviscidose).","analysis_unit":"Individu","universe":"La population principale se compose de sujets ayant la mucoviscidose, ou de leurs parents lorsque les patients sont mineurs. Une partie de l\u2019enqu\u00eate int\u00e8gre \u00e9galement des patients majeurs, atteints d\u2019emphys\u00e8me-BPCO ou de fibrose pulmonaire, et qui ont suivi une transplantation pulmonaire sur la p\u00e9riode 2017-2021 (traitement en commun avec la mucoviscidose).\nDeux \u00e9chelles g\u00e9ographiques pr\u00e9sident \u00e0 l\u2019enqu\u00eate. La premi\u00e8re est r\u00e9gionale. Les unit\u00e9s (r\u00e9gions parisienne \/ lyonnaise \/ nantaise) r\u00e9unissent respectivement des patients suivis au sein d\u2019un centre hospitalier donn\u00e9. Il s\u2019agit soit d\u2019un Centre de ressources et de comp\u00e9tences de la mucoviscidose (CRCM) soit d\u2019une Unit\u00e9 de Transplantation Thoracique (UTT). La seconde \u00e9chelle g\u00e9ographique est nationale (France m\u00e9tropolitaine et outre-mer), via les r\u00e9seaux sociaux de l\u2019association VLM (Vaincre La Mucoviscidose). Elle r\u00e9unit des patients qui ne sont pas n\u00e9cessairement rattach\u00e9s \u00e0 un m\u00eame centre hospitalier, mais dont les donn\u00e9es m\u00e9dicales sont \u00e0 jour dans le Registre fran\u00e7ais de la mucoviscidose.\nL\u2019enqu\u00eate li\u00e9e \u00e0 la mucoviscidose circonscrit six sous-populations. Les \u00ab parents d\u2019au moins un patient mineur \u00bb et les \u00ab patients majeurs ayant suivi une transplantation pulmonaire sur la p\u00e9riode 2017-2021 \u00bb constituent les quatre premi\u00e8res sous-populations, au sens qu\u2019elles sont enqu\u00eat\u00e9es aux deux \u00e9chelles g\u00e9ographiques susmentionn\u00e9es. Les individus d\u2019une sous-population donn\u00e9e ne sont probablement pas enqu\u00eat\u00e9s deux fois, au sens que la probabilit\u00e9 est faible qu\u2019un individu r\u00e9pondent \u00e0 deux questionnaires.\nL\u2019\u00e9chelle r\u00e9gionale pr\u00e9vaut pour la cinqui\u00e8me sous-population, qui est compos\u00e9e de patients majeurs et trait\u00e9s par une trith\u00e9rapie innovante (elexacaftor \/ tezacaftor \/ ivacaftor, distribu\u00e9 sous le nom commercial de \u00ab Kaftrio \u00bb, et disponible en France depuis juillet 2021 via une Autorisation de Mise sur le March\u00e9, ou ant\u00e9rieurement via des protocoles d\u00e9rogatoires).\nL\u2019\u00e9chelle nationale pr\u00e9vaut pour la sixi\u00e8me sous-population, qui est compos\u00e9e de patients transf\u00e9r\u00e9s dans un CRCM adulte (depuis un centre p\u00e9diatrique ou autres).","data_kind":"Donn\u00e9es d'enqu\u00eate"},"method":{"data_collection":{"time_method":"Transversale","data_collectors":[{"name":"Institut national d'\u00e9tudes d\u00e9mographiques","abbreviation":"Ined","affiliation":""}],"frequency":"L\u2019enqu\u00eate par questionnaire a \u00e9t\u00e9 conduite en une seule fois, de janvier 2024 \u00e0 d\u00e9cembre 2024.","sampling_procedure":"Non probabiliste : disponibilit\u00e9\n*Enqu\u00eates r\u00e9gionales :\nLes \u00e9chantillons sont constitu\u00e9s de patients majeurs \/ parents d\u2019au moins un patient mineur, suivis par un CRCM \/ UTT de Nantes, et correspondant aux crit\u00e8res d\u2019inclusion respectifs des diverses enqu\u00eates. L\u2019\u00e9chantillonnage rel\u00e8ve d\u2019une participation volontaire des patients disponibles dans les populations \u00e9ligibles, ou de leurs parents (dans le cas des patients mineurs).\nCrit\u00e8re d\u2019exclusion : rares patients dont l\u2019adresse \u00e9lectronique (ou celle de leurs parents) n\u2019est pas renseign\u00e9e dans les annuaires des CRCM \/ UTT de Nantes.\nCompte tenu des donn\u00e9es disponibles dans les registres de ces centres hospitaliers \u00e0 la date des enqu\u00eates, la population \u00e9ligible est :\n- 80 familles d\u2019au moins un patient mineur. Le terme \u00ab familles \u00bb est utilis\u00e9 ici, car plusieurs parents d\u2019un m\u00eame enfant peuvent \u00eatre contact\u00e9s, mais qu\u2019un seul questionnaire est collect\u00e9. Lors de la construction technique du questionnaire, il convient d\u2019anticiper le fait qu\u2019une m\u00eame famille peut \u00eatre compos\u00e9e de plusieurs enfants atteints, et d\u00e9cider si un seul ou plusieurs questionnaires doivent \u00eatre collect\u00e9s (ou si des modules sp\u00e9cifiques doivent \u00eatre ajout\u00e9s).\n- 80 transplant\u00e9s pulmonaires sur la p\u00e9riode 2017-2021 (\u00e9tiologie de la greffe : mucoviscidose \/ emphys\u00e8me-BPCO \/ fibrose pulmonaire).\n- 258 utilisateurs d\u2019une trith\u00e9rapie innovante (elexacaftor \/ tezacaftor \/ ivacaftor).\n*Enqu\u00eates nationales :\nLes \u00e9chantillons sont constitu\u00e9s de patients, ou de leurs parents (dans le cas des patients mineurs) qui r\u00e9pondent \u00e0 l\u2019appel \u00e0 enqu\u00eat\u00e9s diffus\u00e9 par l\u2019association VLM (Vaincre La Mucoviscidose), via ses comptes de r\u00e9seaux sociaux. Les r\u00e9pondants sont ensuite redirig\u00e9s, en fonction de leur profil et des crit\u00e8res d\u2019inclusion relatifs aux diverses enqu\u00eates, vers les questionnaires appropri\u00e9s. L\u2019objectif est de recueillir une vue d\u2019ensemble des diff\u00e9rents usagers de VLM, sans recherche particuli\u00e8re de repr\u00e9sentativit\u00e9.\nLes effectifs sont les suivants :\n- 304 familles d\u2019au moins un patient mineur. Le terme \u00ab familles \u00bb est utilis\u00e9 ici, car plusieurs parents d\u2019un m\u00eame enfant peuvent \u00eatre contact\u00e9s, mais qu\u2019un seul questionnaire est collect\u00e9. Lors de la construction technique du questionnaire, il convient par ailleurs d\u2019anticiper le fait qu\u2019une m\u00eame famille peut \u00eatre compos\u00e9e de plusieurs enfants atteints, et d\u00e9cider si un seul ou plusieurs questionnaires doivent \u00eatre collect\u00e9s (ou si des modules sp\u00e9cifiques doivent \u00eatre ajout\u00e9s). En l\u2019occurrence, les 304 familles comprennent 313 enfants atteints (\u00e9tant donn\u00e9 les fratries d\u2019enfants atteints).\n- 33 transplant\u00e9s pulmonaires (entre 2005 et 2023).\n- 81 patients transf\u00e9r\u00e9s d\u2019un CRCM p\u00e9diatrique vers un CRCM adulte.","coll_mode":["Questionnaire auto-administr\u00e9 : par Internet (CAWI)\nLa population cible est invit\u00e9e \u00e0 r\u00e9pondre \u00e0 un questionnaire \u00e9lectronique disponible en ligne. La dur\u00e9e estim\u00e9e de remplissage varie en fonction des terrains (les questionnaires \u00e9tant sp\u00e9cifiques aux terrains), avec une fourchette comprise entre 20 et 45 minutes (le d\u00e9tail pour chaque questionnaire est fourni ci-apr\u00e8s).\nLe questionnaire s\u00e9curis\u00e9 est construit sur Lime Survey. Son acc\u00e8s s\u2019effectue via une URL et un pseudonyme dont la cr\u00e9ation est laiss\u00e9e \u00e0 la discr\u00e9tion des patients\/parents. Ces derniers voient ainsi leur identit\u00e9 anonymis\u00e9e, tout en ayant la possibilit\u00e9 de compl\u00e9ter le questionnaire en plusieurs \u00e9tapes (arr\u00eat \u00e9ventuel, avec reprise ult\u00e9rieure). Le questionnaire \u00e9tant relativement long, il s\u2019agit de limiter l\u2019attrition due \u00e0 la lassitude. L\u2019une des contreparties est le risque d\u2019oubli du pseudonyme (ou probl\u00e8mes assimil\u00e9s), comme en atteste des doublons issus de rares patients\/parents. Afin de limiter le nombre de questionnaires \u00e0 apurer, le message d\u2019invitation \u00e0 l\u2019enqu\u00eate peut alerter le destinataire sur l\u2019importance d\u2019utiliser un pseudonyme fiable."],"research_instrument":"Questionnaire semi-structur\u00e9\nCi-dessous, la pr\u00e9sentation des six questionnaires est ordonn\u00e9e en fonction du type d\u2019individu enqu\u00eat\u00e9, puis de l\u2019\u00e9chelle g\u00e9ographique de l\u2019enqu\u00eate. Les questionnaires comprennent quelques questions ouvertes.\nParents d\u2019au moins un patient mineur :\n-\tCRCM de la r\u00e9gion parisienne, questionnaire compos\u00e9 de 16 modules (dur\u00e9e \u00e9valu\u00e9e entre 30 et 45 minutes) :\n* Situation personnelle : 12 questions, dont des questions sur le nombre d\u2019enfants atteints de mucoviscidose, l\u2019\u00e9ventualit\u00e9 de remplir le questionnaire pour chacun d\u2019entre eux (et sinon pour lequel en priorit\u00e9).\n* Annonce diagnostique : 14 questions sur les informations factuelles d\u00e9livr\u00e9es \/ l\u2019expertise des professionnels de sant\u00e9, le v\u00e9cu des parents \/ l\u2019impact sur leur vie \/ le soutien dont ils ont b\u00e9n\u00e9fici\u00e9, l\u2019information m\u00e9dicale et g\u00e9n\u00e9rique d\u00e9livr\u00e9e, l\u2019histoire clinique de la famille, le d\u00e9sir d\u2019une nouvelle grossesse. \n* Les traitements au domicile : 17 questions sur les traitements (place au quotidien et nature de cas traitements), l\u2019autonomie de l\u2019enfant, le degr\u00e9 de vigilance \/ prise en charge par le parent. \n* Soins ville - h\u00f4pital : 4 questions sur l\u2019orientation m\u00e9dicale vers un soignant de ville, la fonction de ce dernier et ses comp\u00e9tences pour la mucoviscidose (telles que ressenties par le parent), la transmission d\u2019informations entre les soignants de ville et le CRCM.\n* Infirmier\u00b7\u00e8res lib\u00e9ral\u00b7es : 4 questions sur le recours \u00e0 ce type de professionnel\u00b7les, la nature des soins, la correspondance entre l\u2019organisation des professionnel\u00b7les et les besoins du traitement.\n* Kin\u00e9sith\u00e9rapeute en ville : 5 questions sur le nombre hebdomadaire de s\u00e9ances de kin\u00e9sith\u00e9rapie respiratoire, le degr\u00e9 d\u2019autonomie de l\u2019enfant (observance et d\u00e9roul\u00e9 des s\u00e9ances), la perception de la kin\u00e9sith\u00e9rapie respiratoire par les parents, le degr\u00e9 d\u2019int\u00e9gration de la kin\u00e9sith\u00e9rapie dans l\u2019emploi du temps (\u00e9chelle de Likert), le ressenti de la place de la kin\u00e9sith\u00e9rapie dans la vie de la famille.\n* ORL : 4 questions sur la nature des probl\u00e8mes, une \u00e9ventuelle intervention chirurgicale,  les sp\u00e9cialistes consult\u00e9s et la fr\u00e9quence des consultations (ORL \/ autres sp\u00e9cialistes).\n* Soins ville - h\u00f4pital \/ Pharmacie : 2 questions sur la transmission directe (du CRCM \u00e0 la pharmacie habituelle) des prescriptions \u00e9tablies \u00e0 distance des visites, les situations pour lesquelles la pharmacie facilite l\u2019organisation quotidienne de la famille.\n* Alimentation : 20 questions sur le contenu alimentaire (et les compl\u00e9ments alimentaires \/ suppl\u00e9mentation nutritionnelle), l\u2019organisation, le v\u00e9cu de l\u2019enfant, l\u2019\u00e9coute par les professionnels.\n* \u00c9ducation th\u00e9rapeutique : 7 questions sur les th\u00e8mes suivis, l\u2019offre propos\u00e9e par le CRCM et la pr\u00e9sence de parent \/ patient partenaire acteur.\n* Accompagnement psychologique : 7 questions, y compris sur l\u2019accompagnement de l\u2019entourage.\n* Ind\u00e9pendance financi\u00e8re \/ droits sociaux : 9 questions sur la reconnaissance du handicap (\u00ab acc\u00e8s th\u00e9orique aux droits sociaux \u00bb, versus \u00ab effectivit\u00e9 des droits \u00bb), l\u2019accompagnement dans les d\u00e9marches et la charge mentale induite par ces droits, la perception du parent \u00e0 propos de ces droits, le reste \u00e0 charge, la situation financi\u00e8re.\n* Ind\u00e9pendance financi\u00e8re \/ logement : 2 questions sur le d\u00e9m\u00e9nagement suite \u00e0 l\u2019annonce de la mucoviscidose.\n* Ind\u00e9pendance financi\u00e8re \/ Maladie et emploi : 9 questions sur l\u2019am\u00e9nagement professionnel et l\u2019impact de la pathologie (parcours professionnel, revenus), la perception par l\u2019employeur.\n* Relations sociales et avec l\u2019\u00e9cole : 4 questions.\n* Avis sur le questionnaire : 8 questions sur la pertinence \/ l\u2019utilit\u00e9 \/ la dur\u00e9e du questionnaire, la clart\u00e9 des questions et du vocabulaire, la nature des difficult\u00e9s rencontr\u00e9es, les aspects manquants et les suggestions plus g\u00e9n\u00e9rales.\n-\tVLM (\u00e9chelle nationale), questionnaire compos\u00e9 de 4 \u00e0 8 modules (dur\u00e9e \u00e9valu\u00e9e de 10 \u00e0 20 minutes) :\nModules sp\u00e9cifiques aux parents d\u2019enfants < 12 ans :\t\n* Diagnostic suite au d\u00e9pistage n\u00e9onatal : 7 questions sur ledit diagnostic, les signes durant la maternit\u00e9, l\u2019autonomie des patients en mati\u00e8re d\u2019information m\u00e9dicale et de sources.\t\n* Diagnostic sur sympt\u00f4mes : 26 questions sur ledit diagnostic (sympt\u00f4mes ant\u00e9\/post-natals), l\u2019histoire clinique de la famille, l\u2019autonomie des patients en mati\u00e8re d\u2019information m\u00e9dicale et de sources, les tests \/ op\u00e9rations \/ traitements pratiqu\u00e9s, l\u2019encadrement par des experts et l\u2019annonce du diagnostic.\t\n* V\u00e9cu du diagnostic et mise en route des traitements : 13 questions, y compris sur les suggestions d\u2019am\u00e9lioration, le soutien psychologique par les proches (et de ces proches eux-m\u00eames), l\u2019observance des consignes de traitements, l\u2019information m\u00e9dicale et g\u00e9n\u00e9tique d\u00e9livr\u00e9e.\t\n* Apr\u00e8s le diagnostic : 13 questions sur la pr\u00e9sence d\u2019une consultation g\u00e9n\u00e9tique post-diagnostic (modes de transmission de la maladie \/ modalit\u00e9s existantes pour un \u00e9ventuel nouvel enfant), la sensibilisation des membres \u00e9largis de la famille nucl\u00e9aire (transmission d\u2019information sur les modes de transmission, consultation de conseil g\u00e9n\u00e9tique), la natalit\u00e9\/grossesse apr\u00e8s l\u2019enfant malade (et la modalit\u00e9 m\u00e9dicale) ou la raison d\u2019une absence de natalit\u00e9\/grossesse, le d\u00e9sir d\u2019un nouvel enfant ou la raison d\u2019une absence de d\u00e9sir d\u2019enfant.\nModules sp\u00e9cifiques aux parents d\u2019enfants > 12 ans :\t\n* Pr\u00e9paration \u00e0 la transition d\u2019un CRCM p\u00e9diatrique \u00e0 un CRCM adulte : 13 questions sur la proposition \u00e9ventuelle de rencontres avec d\u2019autres parents d\u2019adolescents \/ jeunes adultes, l\u2019\u00e9vocation \u00e9ventuelle du programme de pr\u00e9paration \u00e0 la transition (et, le cas \u00e9ch\u00e9ant, l\u2019entr\u00e9e effective dans ce programme et ses effets), l\u2019ETP (th\u00e8mes enseign\u00e9s \/ utilit\u00e9 \/ th\u00e8mes que l\u2019enfant souhaiterait voir ou revoir \/ d\u00e9finition de l\u2019ETP par le parent), la rencontre effective de l\u2019enfant avec les \u00e9quipes du CRCM adulte (modalit\u00e9s, ressenti de l\u2019accueil par l\u2019enfant), souhait \u00e9ventuel d\u2019un accompagnement diff\u00e9rent lors de la transition.\n Modules communs :\t\n* Situation personnelle du parent : 8 questions, dont l\u2019\u00e2ge de l\u2019enfant.\t\n* Droits sociaux : 14 questions sur la reconnaissance du handicap (\u00ab acc\u00e8s th\u00e9orique aux droits sociaux \u00bb, versus \u00ab effectivit\u00e9 des droits \u00bb), l\u2019accompagnement dans les d\u00e9marches et la charge mentale induite par ces droits, la perception du parent \u00e0 propos de ces droits, le reste \u00e0 charge, la situation financi\u00e8re et l\u2019acc\u00e8s au cr\u00e9dit bancaire.\t \n* Avis sur le questionnaire : 8 questions sur la pertinence \/ l\u2019utilit\u00e9 \/ la dur\u00e9e du questionnaire, la clart\u00e9 des questions et du vocabulaire, la nature des difficult\u00e9s rencontr\u00e9es, les aspects manquants et les suggestions plus g\u00e9n\u00e9rales.\n\nPatients ayant suivi une transplantation pulmonaire sur la p\u00e9riode 2017-2021 :\n-\tCRCM de la r\u00e9gion nantaise, questionnaire compos\u00e9 de 18 modules (dur\u00e9e \u00e9valu\u00e9e \u00e0 30 minutes), adress\u00e9 \u00e0 des patients ayant la mucoviscidose \/ emphys\u00e8me-BPCO \/ fibrose pulmonaire :\n* Situation personnelle et familiale : 6 questions.\t\n* Votre greffe : 13 questions sur la maladie initiale et les autres organes greff\u00e9s, le suivi pr\u00e9-greffe (ville \/ h\u00f4pital), les modalit\u00e9s \/ d\u00e9lais de la greffe et de son suivi (dont la \u00ab super urgence \u00bb), le d\u00e9lai de diagnostic, le pneumologue en charge du suivi avant le diagnostic (ville \/ h\u00f4pital), les hospitalisations ant\u00e9rieures et leur nature (r\u00e9animation).\t\n* Suivi post-greffe : 26 questions sur l\u2019organisation du suivi (centre de greffe \/ relais, fr\u00e9quence des consultations, etc.), la distance d\u2019habitation par rapport au centre (greffe \/ relais), les contacts avec le centre (greffe \/ relais) et la satisfaction (qualit\u00e9 des contacts, r\u00e9solution des probl\u00e8mes, d\u00e9lai), les outils de suivi \u00e0 domicile (spirom\u00e8tre, gestion et transmission des donn\u00e9es), la r\u00e9action en cas de sympt\u00f4mes, l\u2019existence de complications, les examens invasifs\/difficiles.\t\n* Relation avec les soignants de ville : 3 questions sur les professionnels consult\u00e9s, leurs recommandations par le centre, et le recours effectif \u00e0 ces professionnels (infirmier\u00b7\u00e8res, kin\u00e9sith\u00e9rapeutes, laboratoire d'analyse, m\u00e9decin traitant, pharmacie, sp\u00e9cialistes). Ce module filtre l\u2019acc\u00e8s aux 5 modules suivants (le 6\u00e8me module, intitul\u00e9 \u00ab Sp\u00e9cialistes \u00bb, est pr\u00e9sent\u00e9 \u00e0 l\u2019ensemble des r\u00e9pondants).\t\n* Infirmier\u00b7\u00e8res lib\u00e9ral\u00b7es : 2 questions sur les motifs de recours et les suggestions d\u2019am\u00e9lioration du suivi.\n* Kin\u00e9sith\u00e9rapeutes de ville : 2 questions sur les raisons du recours et les suggestions d\u2019am\u00e9lioration du suivi.\n* Laboratoire d\u2019analyse : 4 questions sur les immunosuppresseurs (fr\u00e9quence des bilans sanguins, r\u00e9ception et interpr\u00e9tation des r\u00e9sultats, adaptation des dosages).\t\n* M\u00e9decin traitant : 2 questions sur les motifs de consultation et les suggestions d\u2019am\u00e9lioration du suivi.\n* Pharmacie : 1 question sur l\u2019aide apport\u00e9e par la pharmacie dans l\u2019organisation des soins au quotidien.\n* Sp\u00e9cialistes : 5 questions sur le suivi par des sp\u00e9cialistes (fr\u00e9quence, r\u00e9alisation effective, difficult\u00e9s, suggestions d\u2019am\u00e9lioration).\t\n* Relation avec l\u2019\u00e9quipe du centre de transplantation : 1 question.\t\n* \u00c9ducation th\u00e9rapeutique : 7 questions sur les th\u00e8mes abord\u00e9s, l\u2019utilit\u00e9 per\u00e7ue de l\u2019ETP, les th\u00e8mes attendus pour les futures s\u00e9ances, la r\u00e9action en cas de sympt\u00f4mes (dont la communication avec le centre et l\u2019auto-adaptation des traitements).\t\n* Retour \u00e0 domicile - gestion des m\u00e9dicaments : 4 questions sur la remise post-greffe d\u2019un plan de prise des m\u00e9dicaments, son utilit\u00e9 actuelle, la pr\u00e9paration \u00e0 la sortie d\u2019hospitalisation, les suggestions d\u2019am\u00e9lioration.\n* M\u00e9dicaments et traitements : 12 questions sur la prise et l\u2019adaptation de traitements invasifs (discussion avec le m\u00e9decin, all\u00e8gement \/ arr\u00eat autonome, observance, effets secondaires), l\u2019autom\u00e9dication, les m\u00e9decines compl\u00e9mentaires.\t\n* Charge des traitements \u00e0 domicile : 4 questions sur le volume de traitements, leur lourdeur, l\u2019organisation quotidienne, le ressenti de ma\u00eetrise \u00e0 domicile.\t\n* Ce qui a chang\u00e9 avec la greffe : 7 questions sur le changement physique et psychologique post-greffe, les nouvelles activit\u00e9s possibles, le rapport (post-greffe \/ traitements) au corps et aux cicatrices, l\u2019\u00e9valuation globale du ressenti post-greffe.\t\n* Suggestions dans la prise en charge : 2 questions ouvertes (avant \/ apr\u00e8s la sortie d\u2019h\u00f4pital).\n* Avis sur le questionnaire : 9 questions sur la pertinence \/ l\u2019utilit\u00e9 \/ la dur\u00e9e du questionnaire, la clart\u00e9 des questions et du vocabulaire, la nature des difficult\u00e9s rencontr\u00e9es, les aspects manquants et les suggestions plus g\u00e9n\u00e9rales, la r\u00e9partition entre questions ferm\u00e9es et ouvertes.\n-\tVLM (\u00e9chelle nationale), questionnaire compos\u00e9 de 16 modules (dur\u00e9e \u00e9valu\u00e9e \u00e0 20 minutes), adress\u00e9 \u00e0 des patients ayant la mucoviscidose :\n* Situation personnelle : 7 questions.\t\n* Greffe : 3 questions sur la nature et l\u2019ann\u00e9e de la greffe, sur les autres organes greff\u00e9s.\t\n* Centre(s) de suivi avant et apr\u00e8s la greffe : 7 questions sur le type de centre de suivi (CRCM, h\u00f4pital), les lieux de suivi avant\/apr\u00e8s greffe, la distance au centre de suivi actuel.\t\n* Avant la greffe : 16 questions sur la relation avec les professionnels du CRCM, les impacts personnels et sociaux de l\u2019aggravation de l\u2019\u00e9tat de sant\u00e9, l\u2019accompagnement pour les d\u00e9marches (r\u00e9duction d\u2019activit\u00e9 professionnelle \/ \u00e9tudes), l\u2019impact sur les proches.\t\n* Accompagnement psychologique avant la greffe : 13 questions sur les inqui\u00e9tudes, l\u2019acc\u00e8s \u00e0 un psychologue (et le statut institutionnel de ce dernier), les modalit\u00e9s du suivi psychologique, la perception de l\u2019utilit\u00e9 de l\u2019accompagnement.\n* Entr\u00e9e dans le parcours de greffe : 16 questions sur l\u2019annonce et la r\u00e9action face \u00e0 la n\u00e9cessit\u00e9 de la greffe, l\u2019information re\u00e7ue et sa qualit\u00e9 (parcours, fertilit\u00e9 et pr\u00e9l\u00e8vement de sperme, etc.), la rencontre avec des patients greff\u00e9s, la pr\u00e9paration mentale et l\u2019assistance psychologique, la dur\u00e9e d\u2019attente de la greffe, les projets de vie.\t\n* Relations et rencontres pendant l\u2019attente de greffe : 5 questions sur les liens avec l\u2019\u00e9quipe soignante et les \u00e9changes avec d\u2019autres patients greff\u00e9s.\t\n* Transition vers la greffe en hospitalisation : 6 questions sur l\u2019attente de la greffe (en cas d\u2019hospitalisation pr\u00e9-greffe), l\u2019appel \u00e0 la greffe \/ le v\u00e9cu \u00e9motionnel \/ la pr\u00e9paration.\t\n* L\u2019appel \u00e0 la greffe depuis le domicile : 10 questions sur l\u2019appel \u00e0 la greffe et l\u2019organisation du transfert \u00e0 l\u2019h\u00f4pital, le v\u00e9cu \u00e9motionnel (y compris \u00e0 l\u2019arriv\u00e9e \u00e0 l\u2019h\u00f4pital), la pr\u00e9paration et l\u2019accompagnement, les \u00ab faux appels \u00bb \u00e0 la greffe.\t\n* L\u2019intervention de la greffe : 10 questions sur l\u2019information re\u00e7ue (en post-op\u00e9ratoire) \u00e0 propos du bon d\u00e9roul\u00e9 de l\u2019intervention, le v\u00e9cu de l\u2019intervention au moment du r\u00e9veil (douleur, angoisses, etc.), les am\u00e9liorations possibles pour le patient et les proches, la dur\u00e9e de la r\u00e9animation.\t\n* Relation avec l\u2019\u00e9quipe du centre de suivi : 2 questions.\t\n* Relation avec d\u2019autres patients depuis la greffe : 6 questions sur les \u00e9changes avec d\u2019autres greff\u00e9s, les sollicitations pour t\u00e9moigner aupr\u00e8s de patients en attente.\t\n* Les proches et la greffe : 14 questions sur l\u2019aide et l\u2019implication des proches, leur v\u00e9cu, les informations \/ accompagnements dont ils ont b\u00e9n\u00e9fici\u00e9, l\u2019impact \u00e9conomique pour eux, les \u00e9v\u00e9nements familiaux post-greffe et la relation contemporaine aux proches.\t\n* Droits sociaux : 10 questions relatives \u00e0 la reconnaissance du handicap (\u00ab acc\u00e8s th\u00e9orique aux droits sociaux \u00bb, versus \u00ab effectivit\u00e9 des droits \u00bb), l\u2019accompagnement dans les d\u00e9marches et la charge mentale induite par ces droits, l\u2019effet du manque d\u2019aide, les reste \u00e0 charge.\t\n* Situation financi\u00e8re : 3 questions sur la solidarit\u00e9 familiale, les perspectives d\u2019am\u00e9lioration des revenus, les difficult\u00e9s d\u2019acc\u00e8s au cr\u00e9dit.\t\n*Avis sur le questionnaire : 8 questions sur la pertinence \/ l\u2019utilit\u00e9 \/ la dur\u00e9e du questionnaire, la clart\u00e9 des questions et du vocabulaire, la nature des difficult\u00e9s rencontr\u00e9es, les aspects manquants et les suggestions plus g\u00e9n\u00e9rales.\n\nPatients trait\u00e9s par une trith\u00e9rapie innovante, CRCM de la r\u00e9gion lyonnaise, questionnaire compos\u00e9 de 20 modules (dur\u00e9e \u00e9valu\u00e9e \u00e0 30 minutes) :\n* Date de prescription initiale de Kaftrio : 1 question.\t\n* Situation personnelle : 8 questions.\t\n* Suivi \u00e0 distance par le CRCM : 13 questions sur le contact en distanciel avec les CRCM (type d\u2019interlocuteurs contact\u00e9s au CRCM, modalit\u00e9s \/ fr\u00e9quence \/ motifs des contacts, la r\u00e9solution des probl\u00e8mes), l\u2019usage d\u2019objets de mesure (lors du suivi personnel \/ lors des t\u00e9l\u00e9consultations), les t\u00e9l\u00e9consultations (motifs de recours aupr\u00e8s d\u2019un m\u00e9decin, exp\u00e9rience v\u00e9cue, souhait de rencontrer d\u2019autres professionnels que les m\u00e9decins \/ kin\u00e9sith\u00e9rapeutes \/ infirmier\u00b7es).\t\n* Consultations physiques au CRCM : 9 questions sur les difficult\u00e9s d\u2019organisation des consultations (degr\u00e9 \/ motifs), la r\u00e9ception avant consultation du programme complet des visites, la fr\u00e9quence respective de rencontres avec 9 types de professionnels, la fr\u00e9quence respective de r\u00e9alisation de 9 types d\u2019actes m\u00e9dicaux, les difficult\u00e9s logistiques rencontr\u00e9es lors des consultations, les suggestions pour la prise en charge.\n* Relation avec le CRCM : 17 questions sur l\u2019expertise du patient (degr\u00e9, lacune en termes de th\u00e9matiques), qualit\u00e9 des contacts avec le CRCM (information re\u00e7ue, communications \/ relations \/ sentiment de reconnaissance, etc.), les tensions (souhait de changer de m\u00e9decin \/ mauvaises exp\u00e9riences), la satisfaction des soins, et l\u2019impact du Kaftrio sur la qualit\u00e9 des contacts.\t\n* Infirmier\u00b7es lib\u00e9ral\u00b7es : 6 questions sur leur comp\u00e9tence (telle que per\u00e7ue par le patient), le degr\u00e9 d\u2019adaptation de leur organisation (aux besoins des traitements \/ \u00e0 la vie quotidienne du patient), les raisons en cas d\u2019inad\u00e9quation.\t\n* Kin\u00e9sith\u00e9rapeute de ville : 9 questions sur les s\u00e9ances (fr\u00e9quence \/ lieu), les s\u00e9ances r\u00e9alis\u00e9es en autonomie (fr\u00e9quence \/ techniques), la kin\u00e9sith\u00e9rapie respiratoire (charge dans les soins \u00e0 domicile \/ perception par le patient) et l\u2019int\u00e9r\u00eat de la prise ne charge en lib\u00e9ral depuis le Kaftrio.\t\n* M\u00e9decin g\u00e9n\u00e9raliste : 5 questions sur l\u2019existence d\u2019un m\u00e9decin traitant et les raisons d\u2019une \u00e9ventuelle absence de suivi, la consultation (fr\u00e9quence \/ motifs), les suggestions d\u2019am\u00e9lioration.\t\n* Pharmacie : 2 questions (degr\u00e9 de facilitation de l\u2019organisation quotidienne, types de soutien apport\u00e9).\n* M\u00e9decins sp\u00e9cialistes (hors CRCM) : 2 questions sur la satisfaction du suivi et les difficult\u00e9s rencontr\u00e9es.\n* Partage d\u2019informations : 2 questions sur la qualit\u00e9 des transmissions entre le CRCM et les professionnels hors CRCM (sp\u00e9cialistes non mucoviscidose \/ m\u00e9decins traitants et auxiliaires m\u00e9dicaux).\t\n* M\u00e9decines compl\u00e9mentaires : 5 questions sur le recours \u00e0 ces pratiques, les types de m\u00e9decines utilis\u00e9es, la communication avec le CRCM \u00e0 ce sujet, leurs effets b\u00e9n\u00e9fiques (question ouverte).\t\n* Perception de l\u2019\u00e9volution de l\u2019\u00e9tat de sant\u00e9 : 7 questions sur l\u2019\u00e9tat de sant\u00e9 per\u00e7u, les effets du Kaftrio (positifs \/ n\u00e9gatifs) et leur correspondance avec les espoirs ant\u00e9rieurs, les indicateurs cliniques (spirom\u00e9trie \/ anthropom\u00e9trie), et les suggestions pour l\u2019am\u00e9lioration de l\u2019\u00e9tat de sant\u00e9.\t\n* Traitements et soins au quotidien : 14 questions sur la charge en soins, le temps consacr\u00e9 aux traitements, les \u00e9changes avec le m\u00e9decin du CRCM sur les difficult\u00e9s, l\u2019adaptation ou l\u2019interruption de traitements (par le m\u00e9decin \/ en autonomie, type de traitements, effets de l\u2019interruption), les hospitalisations \/ recours aux urgences (motifs \/ ressentis).\t\n* Accompagnement psychologique : 10 questions sur la possibilit\u00e9 d\u2019\u00e9voquer ses inqui\u00e9tudes, le type de professionnel \u00e0 l\u2019\u00e9coute, la proposition de rencontrer un\u00b7e psychologue au CRCM, l\u2019accessibilit\u00e9 au soutien psychologique au CRCM, le suivi psychologique hors CRCM, la capacit\u00e9 du CRCM \u00e0 r\u00e9pondre aux besoins en cas de grande difficult\u00e9.\t\n* Accompagnement psychologique des proches : 7 questions sur le besoin de soutien de la part des proches, l\u2019expression de ce besoin aupr\u00e8s du service hospitalier, sa prise en compte et avec quels effets.\n* \u00c9changes avec d\u2019autres patients : 3 questions sur l\u2019existence de contacts, les raisons de l\u2019absence de lien, les modalit\u00e9s de rencontre.\t\n* Droits sociaux : 5 questions sur l\u2019acc\u00e8s aux aides, leur suffisance (ou, en cas d\u2019insuffisance, les raisons), la charge mentale associ\u00e9e aux d\u00e9marches, les difficult\u00e9s financi\u00e8res li\u00e9es au parcours de soins.\n* Situation financi\u00e8re : 2 questions (niveau d\u2019ind\u00e9pendance financi\u00e8re, question ouverte).\n* Avis sur le questionnaire : 8 questions sur la pertinence \/ l\u2019utilit\u00e9 \/ la dur\u00e9e du questionnaire, la clart\u00e9 des questions et du vocabulaire, la nature des difficult\u00e9s rencontr\u00e9es, les aspects manquants et les suggestions plus g\u00e9n\u00e9rales.\n\nPatients transf\u00e9r\u00e9s dans un CRCM adulte (depuis un centre p\u00e9diatrique ou autres), VLM (\u00e9chelle nationale), questionnaire compos\u00e9 de 8 \u00e0 9 modules (dur\u00e9e \u00e9valu\u00e9e \u00e0 20 minutes) :\n* Situation personnelle :  10 questions.\t\n* Arriv\u00e9e au CRCM adulte :  12 questions sur l\u2019anciennet\u00e9 dans le nouveau CRCM (moins de 2 ans \/ 2-5 ans \/ plus de 5 ans), le type de suivi m\u00e9dical ant\u00e9rieur \u00e0 l\u2019arriv\u00e9e au CRCM (centre p\u00e9diatrique \/ centre adulte \/ hors CRCM), les conditions et le v\u00e9cu de la transition (pr\u00e9paration \/ aspects administratif et psychologique, etc.), la source de l\u2019information sur l\u2019existence du nouveau CRCM, les autres types de changements de vie.\n\nModule sp\u00e9cifique aux \u00ab nouveaux \u00bb arrivants (moins de 6 ans) dans un CRCM :\n* Relation avec le nouveau CRCM : 2 questions sur la relation avec l\u2019\u00e9quipe \/ le m\u00e9decin du nouveau CRCM.\n\n* Traitement au nouveau CRCM : 2 questions sur les mesures adopt\u00e9es lors de l\u2019arriv\u00e9e dans le nouveau CRCM (transfert du dossier complet \/ bilan clinique \/ changement de traitements) et sur la progressivit\u00e9 de ces mesures.\t\n* Nouvelles habitudes en arrivant dans ce CRCM : 3 questions sur les autres changements d\u2019habitudes (cf. module pr\u00e9c\u00e9dent) et leur \u00e9valuation par le patient.\t\n* Vos proches dans le nouveau CRCM :  6 questions sur l\u2019implications des proches, leur v\u00e9cu et celui du patient. \n* Droits sociaux : 10 questions sur la reconnaissance du handicap (\u00ab acc\u00e8s th\u00e9orique aux droits sociaux \u00bb, versus \u00ab effectivit\u00e9 des droits \u00bb), l\u2019accompagnement dans les d\u00e9marches et la charge mentale induite par ces droits, le reste \u00e0 charge, la perception du patient \u00e0 propos de ces droits, le v\u00e9cu de son statut.\t\n* Situation financi\u00e8re : 4 questions.\t\n* Avis sur le questionnaire : 9 questions sur la pertinence \/ l\u2019utilit\u00e9 \/ la dur\u00e9e du questionnaire, la clart\u00e9 des questions et du vocabulaire, la nature des difficult\u00e9s rencontr\u00e9es, les aspects manquants et les suggestions plus g\u00e9n\u00e9rales, la r\u00e9partition entre questions ferm\u00e9es et ouvertes.\nCes questionnaires ont \u00e9t\u00e9 \u00e9labor\u00e9s \u00e0 partir de la base de question ExPaParM, un ensemble modulaire d\u00e9di\u00e9 \u00e0 la construction de questionnaires th\u00e9matiques cibl\u00e9s qui r\u00e9pondent \u00e0 l\u2019objectif de chaque utilisateur. Les modules couvrent l\u2019int\u00e9gralit\u00e9 du parcours de soins, pour chaque type de patients\/parents, depuis le d\u00e9pistage n\u00e9onatal (exp\u00e9rience des parents) et le diagnostic jusqu\u2019au suivi post-transplantation pulmonaire, ainsi que les \u00e9v\u00e9nements de la vie du patient et des parents d\u2019enfants malades (emploi, logement, revenus, droits sociaux\u2026). La modularit\u00e9, lors de la construction d\u2019enqu\u00eate cibl\u00e9e, est facilit\u00e9e par une structure de type \u00ab banque d\u2019items index\u00e9s par domaine \u00bb, ces items \u00e9tant r\u00e9cup\u00e9rables lors du processus de construction.\t\nEnsuite, l\u2019adaptation de la base de question initiale porte sur le vocabulaire, le libell\u00e9 des r\u00e9ponses propos\u00e9es et les \u00e9tapes des parcours de soin. Si un th\u00e8me (module) ou un item (question) est manquant dans la base, il est alors cr\u00e9\u00e9. En derni\u00e8re \u00e9tape, les questionnaires ainsi \u00e9tablis sont test\u00e9s, puis modifi\u00e9s en cons\u00e9quence.\nL\u2019ensemble du processus s\u2019inscrit dans une recherche-action participative (y compris le test des questionnaires), qui implique notamment des patients\/parents et des professionnels de sant\u00e9. Leur recrutement s\u2019appuie sur des collectifs existants ou sur une proc\u00e9dure qui a \u00e9t\u00e9 d\u00e9finie pr\u00e9c\u00e9demment dans une autre recherche (programme PHARE-M). Un s\u00e9minaire de formation est organis\u00e9 autour de la base ExPaParM, ainsi que des principes et m\u00e9thodes de la recherche-action. Puis la base est adapt\u00e9e et progressivement affin\u00e9e par des comit\u00e9s d\u2019\u00e9tudes, dans les terrains d\u2019\u00e9tude respectifs. \nCe descriptif se limite ici \u00e0 la mise en place d\u2019une enqu\u00eate pour un seul terrain, et de plus amples informations sur une enqu\u00eate impliquant plusieurs terrains se trouvent dans la litt\u00e9rature acad\u00e9mique publi\u00e9e dans le cadre d\u2019ExPaParM-ACTION. L\u2019enqu\u00eate a ainsi impliqu\u00e9 un groupe national de recherche (ayant notamment coordonn\u00e9 les diff\u00e9rents terrains, et des focus groupes pour des retours d\u2019exp\u00e9rience), ainsi qu\u2019un tiers veilleur (association \u00ab Tous chercheurs \u00bb). Ce dernier a notamment : \n- assur\u00e9 une observation participante au sein du groupe national et des comit\u00e9s d\u2019\u00e9tudes constitu\u00e9s pour chacun des terrains, \n- soutenu la participation effective des patients \/ parents dans le groupe national et les comit\u00e9s d\u2019\u00e9tudes,\n- \u00e9valu\u00e9 cette participation (via son observation participante et des entretiens individuels \/ collectifs), \n- valoris\u00e9 ses r\u00e9flexions (colloque sur la recherche participative et autres types de valorisation), en partenariat avec les patients \/ parents.\nAu total, la collecte a recueilli 612 questionnaires (calcul effectu\u00e9 \u00e0 partir des effectifs de questionnaires dont le premier module est complet, soit le module \u00ab Situation personnelle \u00bb) :\n-\tParents d\u2019au moins un patient mineur :\no\tCRCM : 51 questionnaires.\no\tVLM :  304 questionnaires (pour 313 enfants atteints, \u00e9tant donn\u00e9 les fratries d\u2019enfants atteints).\n-\tAdultes ayant suivi une transplantation pulmonaire :\no\tCRCM :  59 questionnaires (dont emphys\u00e8me-BPCO \/ fibrose pulmonaire).\no\tVLM : 33 questionnaires.\n-\tAdultes trait\u00e9s par un m\u00e9dicament innovant \/ CRCM : 84 questionnaires.\n-\tPatients transf\u00e9r\u00e9s dans un CRCM adulte (depuis un centre p\u00e9diatrique ou autres) \/ VLM : 81 questionnaires.\nCertains questionnaires ont \u00e9t\u00e9 abandonn\u00e9s avant la fin. Toutes les questions \u00e9taient obligatoires, \u00e0 l\u2019exception de certaines questions ouvertes et du cas plus sp\u00e9cifique des questions filtr\u00e9es. Pour les r\u00e9ponses multiples, les modalit\u00e9s qui n\u2019ont pas \u00e9t\u00e9 s\u00e9lectionn\u00e9es apparaissent comme des cellules vides.","coll_situation":"L\u2019\u00e9tude est conforme \u00e0 la m\u00e9thodologie de recherche MR004 et a obtenu l\u2019autorisation r\u00e9glementaire du Comit\u00e9 d\u2019\u00c9valuation \u00c9thique de l\u2019INSERM \u2013 CEEI\/IRB n\u00b023-1033 d\u00e9livr\u00e9e le 5\/12\/2023.\nL\u2019invitation \u00e0 r\u00e9pondre au questionnaire s\u2019effectue par message \u00e9lectronique, puis deux relances non nominatives s\u2019ensuivent. \nEn parall\u00e8le de ces sollicitations, certains terrains d\u2019enqu\u00eates relevant de l\u2019\u00e9chelle r\u00e9gionale (CRCM) permettent de sensibiliser les patients\/parents \u00e0 l\u2019existence de l\u2019enqu\u00eate (affiches et tracts en salle d\u2019attente), de r\u00e9pondre \u00e0 leurs questions, et de les relancer \u00e0 l\u2019occasion des consultations, d\u2019\u00e9changes t\u00e9l\u00e9phoniques, voire d\u2019appels sp\u00e9cifiquement d\u00e9volus \u00e0 cet effet. Les supports de sensibilisation sont expos\u00e9s au public avant le premier message \u00e9lectronique de sollicitation.\nLes messages \u00e9lectroniques des patients\/parents sont obtenus, pour les enqu\u00eates r\u00e9gionales, \u00e0 partir de la base de contacts des CRCM, et pour les enqu\u00eates nationales \u00e0 partir du Registre fran\u00e7ais de la mucoviscidose. Ils sont envoy\u00e9s, dans le cas des enqu\u00eates r\u00e9gionales, par les \u00e9quipes du CRCM, et dans le cas des enqu\u00eates nationales par le p\u00f4le Recherche de VLM.","weight":"L\u2019enqu\u00eate n\u2019implique pas de pond\u00e9ration."},"analysis_info":{"response_rate":"Le taux de r\u00e9ponse est calcul\u00e9 \u00e0 partir du nombre de r\u00e9pondants ayant rempli le premier module du questionnaire, soit le module \u00ab Situation personnelle \u00bb.\nLe nombre de \u00ab questionnaires complets \u00bb ne comprend pas le dernier module du questionnaire, relatif \u00e0 l\u2019avis des patients \/ parents sur le questionnaire. Le taux d\u2019attrition est donc calcul\u00e9 sur le nombre de questionnaires complets sans consid\u00e9rer le dernier module. Toutefois, l\u2019int\u00e9gration de ce dernier module n\u2019induirait pas de changement majeur (la diff\u00e9rence d\u2019effectif \u00e9tant marginale : un individu le plus souvent, voire deux au maximum), \u00e0 l\u2019exception du questionnaire d\u00e9di\u00e9 aux parents, et distribu\u00e9 \u00e0 l\u2019\u00e9chelle nationale par VLM (diff\u00e9rence de 16 individus).\n-\tFamilles d\u2019au moins un patient mineur :\no\tCRCM. Familles \u00e9ligibles : 80, nombre de familles enqu\u00eat\u00e9es : 51, taux de r\u00e9ponse : 64%, nombre de questionnaires complets : 41, taux d\u2019attrition : 20%. \no\tVLM. Familles \u00e9ligibles : non applicable, nombre de familles enqu\u00eat\u00e9es : 304, taux de r\u00e9ponse : non applicable, nombre de questionnaires complets : 231, taux d\u2019attrition : 24%.\n\n-\tPatients ayant suivi une transplantation pulmonaire :\no\tCRCM (mucoviscidose \/ emphys\u00e8me-BPCO \/ fibrose pulmonaire). Patients \u00e9ligibles : 80 (20 mucoviscidose = 25%, 52 emphys\u00e8me-BPCO = 65%, 8 fibrose pulmonaire = 10%), nombre de personnes enqu\u00eat\u00e9es : 59 (sans diff\u00e9rence notable dans le rapport des proportions entre les pathologies), taux de r\u00e9ponse : 77%, nombre de questionnaires complets : 50 (sans diff\u00e9rence notable dans le rapport des proportions entre les pathologies), taux d\u2019attrition : 15%.\no\tVLM. Patients \u00e9ligibles : non applicable, nombre de personnes enqu\u00eat\u00e9es : 33, taux de r\u00e9ponse : non applicable, nombre de questionnaires complets : 23, taux d\u2019attrition : 30%.\n\n-\tPatients trait\u00e9s par une trith\u00e9rapie innovante (elexacaftor \/ tezacaftor \/ ivacaftor), CRCM. Patients \u00e9ligibles : 258, nombre de personnes enqu\u00eat\u00e9es : 84, taux de r\u00e9ponse : 33%, nombre de questionnaires complets : 77, taux d\u2019attrition : 8%.\n\n-\tPatients transf\u00e9r\u00e9s dans un CRCM adulte, VLM. Patients \u00e9ligibles : non applicable, nombre de personnes enqu\u00eat\u00e9es : 81, taux de r\u00e9ponse : non applicable, nombre de questionnaires complets : 70, taux d\u2019attrition : 14%.\n\nPour deux des trois enqu\u00eates r\u00e9gionales (CRCM), les forts taux de r\u00e9ponse (de 64 \u00e0 77%) s\u2019expliquent probablement par la proximit\u00e9 des enqu\u00eat\u00e9s avec les diffuseurs de l\u2019enqu\u00eate, ainsi que par leur sensibilisation \u00e0 l'enqu\u00eate, avant et durant la collecte (cf. onglet \"Informations notables sur la collecte\"). \nQuant aux taux d\u2019attrition des trois enqu\u00eates r\u00e9gionales, il n\u2019est pas exclu que la longueur des questionnaires est jou\u00e9e sur l\u2019abandon des r\u00e9pondants. Cela semble se confirmer dans le cas de l\u2019enqu\u00eate sur les familles d\u2019au moins un patient mineur (20%, pour une dur\u00e9e de 30 \u00e0 45\u2019), mais pas dans le cas des deux autres enqu\u00eates (8 et 15%, pour une dur\u00e9e de 30\u2019). Il faut par ailleurs constater que le taux d\u2019attrition le plus bas (8%) correspond paradoxalement \u00e0 l\u2019enqu\u00eate ayant le plus faible taux de r\u00e9ponse (33%).\nDans le cas des enqu\u00eates nationales (VLM), la diff\u00e9rence de taux d\u2019attrition (24 et 30%, contre 14%) s\u2019explique probablement par la diff\u00e9rence de longueur des questionnaires. Le questionnaire d\u00e9di\u00e9 aux parents d\u2019au moins un patient mineur \u00e9tant de longueur variable (8 modules pour les parents d\u2019enfants < 12 ans, 4 modules pour ceux d\u2019enfants > 12 ans), il n\u2019est pas exclu que le taux d\u2019attrition (14%) recouvre des diff\u00e9rences.","data_appraisal":"L\u2019enqu\u00eate n\u2019implique pas de contr\u00f4le de qualit\u00e9 des donn\u00e9es (hormis la question des \u00ab doubles comptes \u00bb, \u00e9voqu\u00e9e ci-avant), le risque \u00e9tant moindre (les enqu\u00eates \u00e9tant circonscrites \u00e0 une population de patients \/ parents bien identifi\u00e9s). Pour les questions relatives aux dates des \u00e9v\u00e9nements d\u2019int\u00e9r\u00eat, il convient toutefois d\u2019anticiper de possibles erreurs de saisie (l\u2019un des patients greff\u00e9s ayant ainsi renseign\u00e9 une date erron\u00e9e de greffe : 2002, au lieu de 2020 ou 2022)."}},"data_access":{"dataset_availability":{"access_place":"DataIned","access_place_uri":"https:\/\/www.data.ined.fr","original_archive":"Service des Enqu\u00eates et Sondages - Ined","status":"Open Data : le fichier de donn\u00e9es anonymis\u00e9 est disponible directement au t\u00e9l\u00e9chargement sur DataIned.","coll_size":"Le dossier contient 1 fichier de donn\u00e9es au format .csv.","complete":"Le fichier de donn\u00e9es a \u00e9t\u00e9 anonymis\u00e9 (m\u00e9thode PRAM) et ne contient pas d\u2019informations identifiantes."},"dataset_use":{"conf_dec":[{"txt":"Si la demande est accept\u00e9e, cela conduit \u00e0 la signature d'un engagement individuel \u00e0 destination de l'Ined, et d'un engagement de confidentialit\u00e9 \u00e0 destination du Comit\u00e9 du Secret Statistique. Ces engagements requi\u00e8rent : - D'utiliser les donn\u00e9es exclusivement dans une finalit\u00e9 de recherche - De ne pas c\u00e9der ces donn\u00e9es, sous quelque forme que ce soit, \u00e0 une tierce personne, que ce soit \u00e0 titre gratuit ou on\u00e9reux - De traiter ces donn\u00e9es conform\u00e9ment aux r\u00e8gles de l'art et du secret statistique - De mentionner la source des donn\u00e9es dans mes communications, publications\u2026 conform\u00e9ment au mod\u00e8le de citation pour l'utilisation des donn\u00e9es (cf. ci-apr\u00e8s) - D'informer le diffuseur de mes communications, publications\u2026 et lui en faire parvenir les r\u00e9f\u00e9rences - D'informer le diffuseur des constats relatifs \u00e0 la qualit\u00e9 des donn\u00e9es ou \u00e0 leur difficult\u00e9 d'utilisation - D'informer le diffuseur de toute r\u00e9utilisation des donn\u00e9es pour une autre recherche que celle sp\u00e9cifi\u00e9e ci-dessus - De faire inscrire le projet de recherche dans le registre de d\u00e9claration de traitement des donn\u00e9es de l'\u00e9tablissement de rattachement - De stocker les donn\u00e9es sur un serveur s\u00e9curis\u00e9 ou dans un espace crypt\u00e9 pendant le travail de recherche, et jusqu'\u00e0 la destruction des donn\u00e9es - De d\u00e9truire les fichiers \u00e0 l'issue du travail de recherche - De respecter la r\u00e8glementation en mati\u00e8re de protection des donn\u00e9es personnelles.","required":"yes","form_no":"","uri":""}],"restrictions":"Les fichiers diffus\u00e9s dans le cadre de Quetelet-Progedo sont accessibles aux chercheurs fran\u00e7ais et \u00e9trangers, doctorants, post-doctorants, et \u00e9tudiants de master \u00e0 des fins de recherche, de production scientifique et dans certains cas d'enseignement. 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